Tutkijat löytävät uuden hoidon harvinaisille lihassairauksille

Tutkijat löytävät uuden hoidon harvinaisille lihassairauksille

Edustava kuva. Kuvahyvitys: ANI


Cincinnatin yliopiston tutkijat ovat löytäneet uudemman ja tehokkaamman Pompe-taudin hoidon, josta voi tulla uusi standardi harvinaisten sairauksien hoidossa. Harvinaisia ​​sairauksia on joskus vaikeimmin hoidettavissa tutkimuksen puutteen ja vähemmän osallistuvien tutkittavan vuoksi. Esimerkkinä voidaan mainita ne, joilla on Pompen tauti, geneettinen tila, kun keho ei pysty tuottamaan proteiinia, joka hajottaa monimutkaisen sokerin, nimeltään glykogeeni, energiaksi. Liikaa glykogeeniä kerääntyy ja vahingoittaa lihaksia ja elimiä. Tauti aiheuttaa lihasheikkoutta ja hengitysvaikeuksia ja voi vaikuttaa sydämeen ja lihaksiin.

Hani Kushlaf, MD, apulaisprofessori sekä neurologian ja kuntoutuslääketieteen osastolla että patologian ja laboratoriolääketieteen osastolla ja UC: n johtaman tutkimuksen johtava tutkija esittelee havainnot tästä uudesta hoidosta käytännössä American Academy of Neurologia 20. huhtikuuta. UC: n terveyslääkäri Kushlaf sanoo, että Pompen tauti koskee noin yhtä 40 000 ihmisestä Yhdysvalloissa. Se voi vaikuttaa lapsiin, mutta se voi ilmetä myös myöhemmin elämässä. Hoitamattomana se voi johtaa raajojen lihasten ja hengityksen asteittaiseen menetykseen, mikä johtaa pyörätuolin käytön ja hengitystuen tarpeeseen.



'' Tässä kliinisessä tutkimuksessa testasimme uuden lääkkeen tai entsyymikorvaushoidon (avalglukosidaasi alfa) selvittääkseen, onko se tehokkaampaa ja turvallisempaa kuin tällä hetkellä hyväksytty hoito, myös entsyymikorvaushoito, potilailla, joilla on myöhässä alkava Pompen tauti ,' hän sanoo. 'On käynyt ilmi, että se on turvallisempaa ja tehokkaampaa kuin nykyinen FDA: n hyväksymä hoito. Tästä uudesta entsyymistä tulee todennäköisesti sairauden potilaiden hoidon standardi, ja se on jo toimitettu elintarvike- ja lääkeviraston hyväksyttäväksi. Tämä on iso juttu potilaille, joilla on tämä harvinainen sairaus, koska t-PA oli aivohalvaukseen. ' Tämä tutkimus oli kaksoissokkoutettu, joten osallistujat eivätkä tutkijat eivät tienneet, mitä hoitoa annettiin infuusiona. Tutkijat näkivät 51 uutta hoitoa saaneella potilaalla parantavan hengityslihaksen toimintaa, kestävyyttä ja lihasvoimaa yleisen paremman elämänlaadun lisäksi verrattuna potilaisiin, joilla on nykyinen hoitohoito.

'Nämä tulokset ovat erittäin lupaavia uuden ja tehokkaan hoidon löytämiseksi tälle taudille', lisää Kushlaf, joka on myös UC Gardnerin neurotieteen instituutin jäsen. 'Näiden tulosten avulla voimme ottaa seuraavat vaiheet, jotta sitä käytetään laajasti tässä potilasryhmässä, parantamalla heidän tuloksiaan ja antamalla heille paremman elämän.' (I-KIRJAIN)


(Tätä tarinaa ei ole muokannut Everysecondcounts-themovie-henkilöstö, ja se on luotu automaattisesti syndikaatiosyötteestä.)